从“小白鼠”到“合伙人”：重新认识药物临床试验

您或许曾在微信朋友圈刷到过招募信息，也曾在医院门诊大厅、诊室门口，被“某新药临床试验招募”的字眼吸引——又或者，当您正为病情焦虑时，医生会轻声询问：“您是否愿意参加一项临床研究？”那一刻，脑海里可能突然闪过一个念头：这是要把我当“小白鼠”吗？先别急着摇头，花三分钟听完这些话，或许您会有不一样的答案。

《药品管理法》及其实施条例的定义，新药是指未曾在中国境内上市销售的药品。以药品上市注册为目的，需进行临床试验的新药主要包括两大类，一类是具有临床价值的全新化合物；另一类是对已上市药品的结构、剂型、处方工艺、给药途径进行改良，或增加新适应症的药品。

国家《药物临床试验质量管理规范》（2020版）定义，临床试验是以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，旨在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。

任何一款新药在进入人体试验前，都会经过严格的动物实验，但动物实验的价值有限——即便效果显著，也只能证明“药物对动物无致命毒性”。由于人和动物的生理机制存在巨大差异，实验室里的 “潜力药物” 进入人体后，可能疗效不明显，甚至引发意想不到的风险。 

因此，那些在动物实验中表现优异的候选药物，需要在真实患者身上接受层层检验：药物是否真的有效？安全剂量是多少？给药方式、给药频次如何设定最合理？可能存在哪些副作用？只有逐一解答这些问题，新药才能真正走进社会，来到更多的患者手中。可以说，临床试验是连接 “无药可用” 与 “有药可及” 的唯一桥梁。

答案恰恰相反——“小白鼠”是被动参与，而临床试验是基于充分知情的主动选择，且全程设有多重安全防线：

充分告知、完全理解、自主选择：参与前，您需完整阅读几页至几十页的知情同意书，所有疑问都会得到详细解答，确认无误后再签字参与；试验期间，您可随时无理由退出，医生会继续为您提供常规治疗，不会影响后续就医。

多重审批，科学合规，有据可依：试验启动前，必须完成细胞实验、动物实验、早期人体数据积累等一系列前期工作，且需经国家药监部门严格审批，确保试验具备科学基础。

伦理监督，权益至上，安全第一：独立的伦理委员会全程监督，将 “受试者权益与安全” 放在首位，即便试验具有重大科学价值，也必须以不损害受试者的安全与尊严为前提。

分期推进，逐步扩容，层层降险：临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、IV期，Ⅰ期重点验证安全性，Ⅱ期兼顾疗效与安全，Ⅲ期进一步扩大样本量验证疗效与安全性，每一步都在缩小风险，上市后还会开展 Ⅳ期研究，进行长期的临床监测与效果评价。

所以，临床试验绝非“被动被实验”，而是 “提前、合规、受保护地试用未来可能的标准疗法”——主动权始终掌握在您手中。

参与临床试验是一种完全自愿的医疗选择，即可能获得一定的健康获益，也存在一定的潜在风险，所以建议您结合自自身病情和实际情况，理性选择。

潜在风险

随机分组：您可能被分配到安慰剂组，但仍会接受当前的规范治疗，不会因参与试验而放弃基础治疗；

不良反应：任何药物都可能存在未知副作用，研究医生会全程密切监测，一旦出现异常将及时处理，必要时可立即停药或退出试验；

时间成本：需按照试验方案定期到院复诊，接受额外的检查与用药，可能会占用部分工作与休息时间。

可能获益

优先试用新药：对于标准治疗无效或缺乏有效治疗方案的患者（如晚期癌症患者），这可能是延长生存期、改善生活质量的新希望；

减轻经济负担：试验期间，试验药物及方案规定的所有检查均免费，可大幅降低治疗费用压力；

获得优质医疗服务：将得到研究团队更规范的治疗指导、更密切的病情监测和更细致的医疗关注；

权益补偿：部分试验会为受试者提供交通补偿、营养补偿，或在试验结束后赠送试验药物等。

除了在朋友圈、医院看到招募广告外，您还可以通过官方渠道自主查询：登录 “国家药监局的药物临床试验登记与信息公示平台”，输入适应症、药物名称、医院等关键词，即可查询相关试验项目的详细信息。（平台网址：http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html）。

医学的每一次飞跃，都离不开一群敢于推开未知之门的人。我们不是"小白鼠"，而是与医生、科学家并肩推动医学进步的"合伙人"。

如果您或身边的人正面临治疗困境，请给自己多一份了解，也给未来添一份勇气；欢迎把这篇文章转给需要的人，让更多人因了解而不迷茫，因勇敢而获新机，因受益而传递希望。向每一位敢于推开未知之门的临床试验参与者致以最深的敬意。

关于我们

内蒙古自治区国际蒙医医院国家药物临床试验机构现备案专业包括：民族医-蒙医学-脑血管专业、民族医-蒙医学-心血管专业、内科-心血管内科专业、内科-内分泌专业。

若患者、申办方或CRO公司有相关需要，可联系 GCP 办公室，咨询电话：5182227。